CRISPR基因編輯用于恢復視力
科學家表示，他們首次使用基因編輯工具CRISPR來修復人們的視力]Lj7RdeYY|Vcr=vXQ。
DNA是脫氧核糖核酸的簡稱(vlyh)BNfEw]ioDBu。它是生物細胞內攜帶遺傳信息的物質PJ)tFKG*G]L。CRISPR工具使改變DNA成為可能，可以添加所需基因或刪除導致問題的基因IzI%(ZTqs)%。
一名患者最近接受了治療遺傳性失明的手術，提供治療的公司于周三宣布了這一消息!35kEyu0;jDD%.qq]]。手術在波特蘭市的俄勒岡健康與科學大學進行zr2kf~-F0#q)Kt+。公司并未公布患者的其他詳細信息*rf;pzB@jA9Js13@r4。
可能需要一個月的時間來觀察手術是否能修復患者的視力H%|3+~s#rV。如果最初的幾次嘗試看起來安全，醫生計劃對18名兒童和成年人進行測試cJ5rHt!,b1zkK!kNJ。
查爾斯·奧爾布賴特表示：“我們確實有可能讓實際上失明的人重見光明RM0BIbvoEeQf[@Z-。”他是馬薩諸塞州劍橋伊迪達斯醫學公司的首席科學官mn]lz]UTCC+。伊迪達斯公司是其中一家開發這種療法的公司3FWOPdc~JB。另外一家公司是愛爾蘭都柏林的艾爾建公司X8AO[fI1B&]X。
奧爾布賴特補充說：“我們認為這可以開發出一整套全新的醫學來改變DNA#x-l[(q_u4G.。”
杰森·科曼德博士是位于波士頓的馬薩諸塞州眼耳醫院的眼科醫生T~~b2DiB89QQ。他說，這標志著“醫學的新時代”，在這個時代中，技術使“編輯DNA變得更容易也更有效”9D1&Y#jT5aI。
2017年，醫生首次嘗試用名為鋅指的工具進行體內基因編輯，治療另一種遺傳疾病3_zJ_QiSxtT[Mb。許多科學家認為，CRISPR是更易于在精確位置尋找和切割DNA的工具V!P%[9%W&N|GS8550;DT。
這項研究的參與者患有遺傳病，這種疾病使身體無法制造出將光線轉化為傳遞給大腦的信號繼而產生視覺所需的蛋白質a]IIlhz*sxJa3t2bdY,。患有這種疾病的人通常天生視力就差VEA@JE_G,Lw0D-RZc7。他們可能會在很小的時候就失去所有視力EEcPHFRSTwQA8b[[。
科學家發現難以用普通的基因療法治療這種疾病v#huvND(IbOUhhfWt。因此，他們的目標是通過在基因兩側進行兩次切割來編輯或刪除突變基因j)C_I(J,|U)&vkPMO2。他們希望DNA的末端能重新連接，使基因正常工作9)YkEyCVOe6z。
這個步驟是在1小時長的手術中完成的-]qC~)BWJqJ=Le。醫生用與人類頭發絲一樣寬的細管，在視網膜下滴下三滴含有基因編輯裝置的液體gfYp6DJK_2lGgr=。視網膜是位于眼睛后部的內膜，含有感光細胞m&-YM#gptH(o04*p。
醫生認為，修復視力需要修復十分之一至三分之一的感光細胞LPp5e);gbDwC。奧爾布賴特表示，在動物實驗中，科學家能用這種療法修正一半感光細胞1Yl=D(YUd9h2xq。
一些獨立專家對這項新研究抱有希望kQn&lM]AC(。
基蘭·木蘇努魯博士是賓夕法尼亞大學的基因編輯專家Nr36~4%2,n)X;4&f6。他說，基于對人體組織、小鼠和猴子進行的測試，這項療法似乎能奏效F0Ebxqx1h*C7。
基因編輯工具留在眼睛里，不會移動到身體其他部位7xGcdJ|fIk6lh98。木蘇努魯表示，因此，“如果出現問題，那造成傷害的可能性也非常小dr_n^5VcCWupfA。這是在體內進行基因編輯的良好開端”l(px2)thxNmT^v!iI9。
布萊恩·林恩報道&-gH7SjB,z]。

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