醫生報告美國首次基因編輯治療癌癥試驗
醫生報告了美國利用基因編輯幫助患者對抗癌癥的首次嘗試 。
醫生表示,在三名患者身上進行測試后,似乎能證明一種基因編輯是安全的 。但目前尚不清楚這種方法會對癌癥治療或患者存活率有何長期影響 。
測試中使用了一種名為CRISPR/Cas9的基因編輯技術,一項醫學研究最近報告了這種方法 。最近幾年,這一方法被發現可以用來改變構成人類DNA的遺傳物質 。
DNA是脫氧核糖核酸的簡稱 。這是一種攜帶活體細胞遺傳信息的物質 。CRISPR技術使改變DNA成為可能,改變的目的是增加所需基因或去除某些引發問題的基因 。
美國賓西法尼亞大學醫療體系的癌癥研究人員從三名患者的血液中提取了免疫系統細胞 。他們改變了這些細胞的基因結構,以幫助識別并對抗癌癥 。之后,他們將編輯后的細胞放回患者體內 。研究人員表示,完成編輯過程沒有產生任何副作用 。
這種治療方法移除了三個基因,因為這些基因可能一直在限制免疫系統細胞攻擊癌癥的能力 。之后,將第四個新細胞導入患者體內,以幫助其他細胞有效地工作 。
接受測試的三名患者中,兩名患有多發性骨髓瘤,這是一種血癌,另外一名患者患有肉瘤,這是在結締組織或軟組織中形成的癌癥 。所有患者在接受多種傳統癌癥療法后均沒有效果 。
這項研究的領導者愛德華·斯塔特馬爾對美聯社(簡稱AP)表示:“這是迄今為止我們嘗試過的最復雜的遺傳和細胞工程 。這證明我們能安全地對這些細胞進行基因編輯 。”
斯塔特馬爾表示,截至目前,這些細胞已經存活,而且一直在正常繁殖 。
2-3個月后,一名患者的病情繼續出現了惡化,另外一名患者的病情則相對穩定 。第三名患者接受治療的時間較短,目前尚無法有效地衡量其病情發展 。研究人員計劃再對15名患者進行治療 。
斯塔特馬爾說,由于基因編輯是一種全新的療法,目前尚不清楚何時能在患者體內觀察到重大抗癌效果 。他說,必須對患者進行進一步追蹤研究,而且需要進行更多測試 。
獨立專家亞倫·格斯對美聯社記者表示:“現在還為時尚早,不過我已經備受鼓舞 。”
格斯是俄亥俄州克利夫蘭醫學中心的癌癥專家 。他補充說,治療某些血癌的其他細胞療法也有非常好的效果,甚至“是接受無法治愈的疾病并治療它們” 。他表示,基因編輯可以提供改善這些治療的方法 。
據報道,中國科學家已經嘗試用CRISPR技術來治療癌癥患者 。美國的研究是中國以外地區完成的首個已知研究 。研究人員花了兩年多的時間才得到美國政府的批準,得以進行嘗試 。
這項研究的更多詳細情況將在12月舉行的美國血液學會年會上公布 。
布萊恩·林恩報道 。
譯文為可可英語翻譯,未經授權請勿轉載!