評論
打印
這里是科學美國人——60秒科學。我是克里斯托弗·因塔利亞塔。
你的基因組有點像圖書館——每個基因都是制造蛋白質的操作手冊。壞消息是，你不能還回一本書之后再借出新版本。不過，基因治療技術允許你修訂你的書，也就是說，賦予你潛在的能力去制造全新且不同的蛋白質。
現在，科學家已經嘗試了一種文本修訂的新方法，即吸入這些變化。他們讓老鼠吸入被稱為信使核糖核酸（mRNA）的遺傳物質，以此來測試這一概念。為了進行測試，信使核糖核酸中包含了制造熒光素酶的指令，熒光素酶是能令螢火蟲發光的物質。
研究人員用可降解聚合物包裹信使核糖核酸，誘使老鼠的肺細胞接受。一旦肺細胞將其吞噬，肺細胞就會開始發光，這證明吸入信使核糖核酸是啟動制造全新蛋白質（如熒光素酶）的有效方法。
科學家還在細胞經過基因改造的老鼠身上重復了這項實驗，這些老鼠接受信使核糖核酸后，它們的細胞就會永久變紅，這使研究人員得以計算受信使核糖核酸劑量影響的細胞比例。這一概念的驗證結果發表在《先進材料》期刊上。
當然，關鍵不是讓老鼠發光。相反，其中一種想法是，利用這項技術幫助囊性纖維病患者。因為囊性纖維病患者有一種基因突變，會導致其肺部堆積粘液。這項研究的多名作者與上市生物科技公司Translate Bio合作，該公司正在進行第一階段和第二階段的實驗，以確定吸入信使核糖核酸能否提供囊腫性纖維病的基因修復方法。無論囊腫性纖維病的具體案例情況如何，熒光素酶的例子表明吸入基因治療可能是條妙計。
謝謝大家收聽科學美國人——60秒科學。我是克里斯托弗·因塔利亞塔。
譯文為可可英語翻譯，未經授權請勿轉載！
