周四,美國食品和藥物管理局的顧問召開會議,商討批準用于恢復遺傳失明患者視力的基因治療方案 。
該方案為美國首個針對遺傳病的基因治療方案,同時也是首個直接向患者注射基因正常拷貝的治療方案 。該方案名為“Luxturna基因療法”,只需注射一次,就能給有基因缺陷的患者提供轉換蛋白質所需的基因 。有研究表明,受試的29名患者的視力幾乎都有了改善,該方案似安全可靠 。
研發該療法的是費城的火花基因療法公司 。
福克斯新聞,我是Lilian Woo 。
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周四,美國食品和藥物管理局的顧問召開會議,商討批準用于恢復遺傳失明患者視力的基因治療方案 。
該方案為美國首個針對遺傳病的基因治療方案,同時也是首個直接向患者注射基因正常拷貝的治療方案 。該方案名為“Luxturna基因療法”,只需注射一次,就能給有基因缺陷的患者提供轉換蛋白質所需的基因 。有研究表明,受試的29名患者的視力幾乎都有了改善,該方案似安全可靠 。
研發該療法的是費城的火花基因療法公司 。
福克斯新聞,我是Lilian Woo 。